罕见病创新药氯苯唑酸医保落地中南大学湘雅三医院,为湖南患者带来治疗希望

发表时间:2022-01-16 10:25:24

来源:[来源:三湘都市报]

三湘都市报1月16日讯 近日,中南大学湘雅三医院神经内科主任张如旭开出湖南省第一张氯苯唑酸的医保处方,宣告了氯苯唑酸这一针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的特效药,将在国家医保政策的保障下惠及更多湖南ATTR-CM患者。

张如旭表示,ATTR是由于TTR基因突变使转甲状腺素蛋白(TTR)解聚后异常聚集形成淀粉样物质沉积在周围神经、心脏、肾脏、眼等多个部位,所致的一种致死性罕见疾病,其中周围神经病变和心脏病变最为突出,因此患者最常就诊于神经内科和心内科。ATTR患者也被称为“淀粉人”。

由于对该疾病认知不足,患者往往会经过数次误诊、漏诊后才能确诊,而疾病进展较为快速,患者确诊时常常症状已经较为严重。张如旭同时指出,ATTR为进展性疾病,建议患者确诊后尽早接受对因治疗。由于罕见病患者人数相对较少,应用药物治疗的可及性和可负担性均较低,面临支付难题。因此,如何降低患者的用药负担,提升罕见病用药的可及性,成为罕见病诊疗过程中的巨大难题。

对此,张如旭的看法是:要以实际行动传递更多希望,氯苯唑酸进医保惠及更多ATTR-CM患者。

2020年,全球首个且唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市。2021年12月,罕见病创新药物氯苯唑酸纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(2021)。作为国内缓解ATTR-CM的唯一获批对因治疗药物,氯苯唑酸此次被纳入国家医保目录,改变了以往ATTR-CM患者无力负担的困境。

随着这一药品在医院的切实落地,一方面,将极大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担,这一群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升;另一方面,有效可及的治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖,推动临床医师提高诊疗的积极性,让更多ATTR-CM患者得到及时的筛查、诊治,进而推进我国ATTR-CM诊疗领域的全面发展。