近70万一针的罕见病药纳入医保 湖南SMA患儿家庭:费用大减,自付比例5万元以内

发表时间:2021-12-07 23:20:19

来源:[来源:三湘都市报]

三湘都市报12月7日讯(全媒体记者 李琪 通讯员 姚家琦)“现在药已经纳入国家医保目录,今后孩子的治疗费用大大减少了。”原本69.97万元一针的诺西那生纳注射液,纳入国家医保目录后,价格降为3.3万元一针,这让脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患儿玥玥(化名)今后的治疗,有了希望。今天,玥玥的父亲带着孩子来到湖南省儿童医院复查,心情非常激动。

用不起的特效药纳入医保,孩子有救了

玥玥是衡阳人。六个月大时,家人发现其运动功能落后于正常的孩子。2017年,1岁的玥玥被确诊SMA。由于是罕见病,当时国内无药物可治。2019年,诺西那生纳注射液引进国内,但一针价格高达69.97万元,让本就不富裕的家庭望而却步。

12月3日,国家医保局将诺西那生纳注射液等7种罕见病药品纳入医保目录,并大幅降价。2022年1月1日起,玥玥等患儿可以享受接受相应的医保报销了。

“以前要近70万一针,又要终生用药,这相当于天价。因为经济条件的限制,所以孩子一直没能打这个针。前两天听到这个药入医保了,我们非常地兴奋,感觉得到了天大的惊喜。价格降了,大部分患儿家庭凑点钱也能用得上,感觉孩子有救了,我们家有救了!感谢国家,感谢所有为这件事付出的人。”患儿妈妈罗女士表示。

负担得起的家庭占大多数,自付比例五万元以内

脊髓性肌萎缩症,又称SMA,是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,属常染色体隐性遗传病,根据患者起病年龄和临床病程,SMA由重到轻分为4型。

“玥玥是一个二型患者,能够获得独坐的功能,但她始终不能独走,到了一定的年龄,运动功能会进行性下降。二型的孩子到后期不可避免的,脊柱可能会弯成S型,包括整个胸廓会变形,肺活量就会下降。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文透露。

吴丽文副教授表示,给玥玥用药后会逆转运动功能下降的趋势,在这个基础上,她会慢慢的变好。“我们有一些二型的患者,之前也是不能走,包括下肢近端力量很差,用药后到后面能坐得稳,能支撑着爬起来,能支撑着扶着站起来,到开始慢慢看有没有希望能够独走。”药品进入医保前,大部分家庭是负担不起的,进入医保之后,能负担得起的家庭会占多数。吴丽文副教授表示,之前大家对这个药品的期待值在十万以内,很多家庭咬一咬牙、熬一熬能够负担,现在医保落地之后,除了第一年,后面的每一年大概率自付比例在五万以内。

记者了解到,为了给患儿提供更好的医疗服务,湖南省儿童医院神经内科也于近期全面整合升级,将脑电图检查、智力测试评估、取报告、专家诊室调整至一个专区,实现就诊、检查、慢病管理一站式就医服务。